Mukoviszidose | Behandlung
MUKOVISZIDOSE: NEUES VERFAHREN ENTWICKELT
Seite 1/1 1 Minute
Das Krankheitsbild von Mukoviszidose beinhaltet eine schwere Infektion der Lunge verbunden mit einer zunehmenden Verschleimung der Atemwege. Hervorgerufen wird diese Erkrankung durch Mutationen im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Gen. Einem Forscherteam um Professor Joseph Rosenecker am Dr. von Haunerschen Kinderspital des LMU-Klinikums München ist es gelungen, eine neue Klasse von nicht-viralen Genvektoren zu entwickeln, mit deren Hilfe eine gesunde Kopie des CFTR-Gens mittels einer Transposase sowie einer synthetisch hergestellten Boten-RNA über eine Inhalation in die DNA von Epithelzellen eingebracht werden kann. Dieser Behandlungsweg führt zu einer langanhaltenden Expression des CFTR-Proteins in den Atemwegszellen transgener Mäuse.
Kinderkrankheiten / Praxis
Mukoviszidose
Hier geht es zum Artikel "Mukoviszidose"
„Nur dank einer guten wissenschaftlichen Zusammenarbeit mit akademischen Partnern in Hannover, Freiburg, Münster und Langen, einer Brücke in die biotechnologische Industrie (ethris GmbH, München) sowie einer Förderung durch das BMBF konnte dieses Projekt zum Erfolg geführt werden – nun sind klinische Studien nötig, die zeigen müssen, ob wir mit dieser Technologie in Zukunft auch Kindern mit Mukoviszidose helfen können“, so Dr. Shan Guan, Erstautor der Studie. Es ist denkbar, dass diese neue Vektortechnologie auch bei anderen seltenen Lungenerkrankungen eingesetzt werden könnte.
Nadine Hofmann,
Leitung Online-Redaktion
Quelle: Informationsdienst Wissenschaft