Arzneistoffe/Forschung
ORPHAN DRUGS: NEUE ZULASSUNGSEMPFEHLUNGEN
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So könnte mit Carbetocin bald das erste spezifische Medikament gegen das Prader-Willi-Syndrom zur Verfügung stehen. Bei der seltenen genetischen Erkrankung kommt es zu stark gestörtem Essverhalten mit Übergewicht, gestörter Funktion der hormonbildenden Sexualorgane sowie Schwierigkeiten beim Lernen und im Sozialverhalten. Carbetocin wirkt als Agonist am Oxytocin-Rezeptor. Es ist seit 2006 in Deutschland als Medikament in der Geburtshilfe zugelassen.
Sialinsäure soll künftig Patienten mit erblicher Einschlusskörper-Myositis helfen, einer nicht entzündlichen Muskelerkrankung mit schwerwiegenden körperlichen Einschränkungen. Das Antimykotikum Ketoconazol könnte bald beim Cushing-Syndrom zum Einsatz kommen; das Antibiotikum Doxycyclinhyclat bei systemischer Amyloidose verursacht durch β-2-Microglobulin. Natriumnitrit könnte bei pulmonarem arteriellem Bluthochdruck helfen; Glucagon bei angeborenem Hyperinsulinismus.
Oleylphosphocholin soll gegen Leishmaniose zum Einsatz kommen, eine in den Entwicklungsländern weit verbreitete Krankheit. Weitere Zulassungsempfehlungen betreffen: Chlormethin gegen kutanes T-Zell-Lymphom, zwei niedermolekulare Verbindungen ohne Wirkstoffnamen gegen Weichteilsarkome und amyotrophe Lateralsklerose sowie mehrere Biologika, Stammzellbehandlungen und eine Gentherapie. Unter den Biologika befindet sich ein humaner Antikörper, der sich gegen das α-Toxin von Staphylococcus aureus richtet und Patienten mit Lungenentzündung helfen soll. Quelle: db/pharmazeutische-zeitung.de