THERAPIE BESSER ORAL?

Mukoviszidose oder zystische Fibrose (CF) gehört zu den seltenen Erkrankungen. Aktuell betrifft die Stoffwechselerkrankung circa 8000 Menschen in Deutschland. Obwohl die mittlere Lebenserwartung durch neue, individuellere Therapien auf 40 Jahre angehoben werden konnte, ist bislang keine Heilung möglich. Der vererbbaren Erkrankung liegt ein durch Genmutation bedingter Defekt in den Chloridkanälen zugrunde. Dadurch sind betroffene Strukturen nicht mehr in der Lage, die Salz-Wasser-Konzentration in ihrer Umgebung im Gleichgewicht zu halten. Von Drüsen produzierte Sekrete sind daher zähflüssiger und können schlechter abtransportiert werden. Je nach Ausprägung (es sind bis zu 190 Mutationen bekannt) können davon Bronchien, Leber, Darm, Bauchspeicheldrüse oder die inneren Geschlechtsorgane betroffen sein, auch Kombinationen sind möglich und häufig. Durch die zunehmende „Verschleimung“ sind die betreffenden Organe stark in ihrer Funktion beeinträchtigt. Im Laufe der Jahre können sich trotz Therapie die Symptome verschlechtern und Folgeerkrankungen, wie zum Beispiel Osteoporose, Lungenentzündung oder Unfruchtbarkeit auftreten.

Etwa die Hälfte aller Erkrankten entwickelt, aufgrund der Beteiligung der Bauchspeicheldrüse, einen sogenannten CFR-Diabetes beziehungsweise Diabetes Typ 3c. Im Gegensatz zum Typ-1 oder Typ-2 Diabetes wird diesen Patienten keine Umstellung des Lebensstils mit Gewichtsreduktion empfohlen. Wegen der eingeschränkten Darmfunktion durch die Mukoviszidose kann die Nahrung nicht richtig verdaut und aufgenommen werden. Die Betroffenen leiden daher oft an Bauchschmerzen, Verstopfung und Untergewicht. Um die Verdauung und das Gewicht nicht noch weiter zu beeinflussen, wurde vornehmlich Insulin verschrieben. Zu der Basistherapie, die neben verschiedenen Inhalanda auch Tabletten zur Enzymsubstitution, Physio- und Ernährungstherapie oder Antiinfekta umfassen kann, kommen also bei bestehendem CFR-Diabetes noch mehrmaliges Insulinspritzen und Blutzuckermessungen hinzu. Eine orale Gabe geeigneter Antidiabetika könnte das Therapieregime für die Patienten vereinfachen.

Das Team um Prof. Dr. Manfred Ballmann von der Rostocker Universitätsklinik konnte in einer kleinen randomisierten multizentrischen Studie die Sicherheit und Wirksamkeit eines frühen Einsatzes von Repaglinid zeigen. Die 75 CF-Patienten ab zehn Jahren mit neu diagnostiziertem Diabetes wurden hierfür in zwei Gruppen aufgeteilt. Während die eine Hälfte leitliniengerecht Insulin applizierte, erhielt die andere Gruppe Repaglinid. Die glykämische Kontrolle nach 24 Monaten zeigte vergleichbar gute HbA1C Werte. Auch die Lungenfunktion und der Ernährungszustand der Probanden wiesen keine signifikanten Unterschiede auf. Die Forscher wollen nun auf ihre Ergebnisse größer ausgelegte Studien folgen lassen.

Farina Haase,
Apothekerin, Volontärin

Quelle: Pharmazeutische Zeitung