HAE | Berotralstat
KANN EINE TABLETTE SCHON REICHEN?
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Das hereditäre Angioödem (HAE) ist eine seltene Krankheit, die entweder vererbt wird oder durch genetische Spontanmutationen entsteht. Es kommt bei HAE zu wiederkehrenden Schwellungen der Haut, Schleimhäute und an inneren Organen. Die Schwellungen, die mitunter im Gesicht, an den Extremitäten, Genitalien oder im Magen-Darm-Trakt auftreten, sind nicht nur beeinträchtigend, sondern können sehr schmerzhaft sein. Ödeme der Atemwege können sogar zum Ersticken führen. In Deutschland sind etwa 1600 Menschen betroffen.
Ursache des HAE ist ein angeborener Mangel oder eine Funktionsstörung des C1-Inhibitors (C1-INH), eines wichtigen Regulators des Kallikrein-Kinin-Systems. Dadurch wird permanent Bradykinin gebildet.
Bradykinin ist ein Gewebshormon. Es erhöht die Permeabilität der Blutgefäße, was zum Austritt von Flüssigkeit aus den Gefäßen ins Gewebe führt. Gleichzeitig erweitert Bradykinin die Gefäße und löst Kontraktionen der glatten Muskulatur aus.
Das Wirkstoff Berotralstat in Orladeyo® soll den Bradykinin-Spiegel normalisieren und so das Entstehen von HAE-Attacken verhindern. In den USA und Japan ist das Medikament bereits zugelassen. Die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) hat die Zulassung von Berotralstat empfohlen, da zwei Studien die Wirksamkeit belegen: Unter 150 Milligramm Berotralstat war die Zahl der Anfälle im Vergleich zum Placebo um 44 Prozent verringert. Es ist indiziert zur routinemäßigen Prävention von wiederkehrenden Attacken des HAE bei erwachsenen und Jugendlichen ab zwölf Jahren.
Bisher wird HAE mit dem Antikörper Lanadelumab (Takhzyro®) behandelt. Das Arzneimittel ist allerdings nicht oral verfügbar, sondern muss im Zwei- bis Vierwochenrhythmus subkutan injiziert werden.
Sabrina Peeters,
Redaktionsvolontärin
Quelle: Pharmazeutische Zeitung