Neuer Wirkstoff | „Nanobodies“
ANTIKÖRPER VON LAMAS ALS VORBILD GEGEN BLUTGERINNUNGSSTÖRUNG
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Der Wirkstoff Caplacizumab soll künftig deren segensreiche Wirkung bündeln, indem es zur Behandlung von Erwachsenen eingesetzt wird, die an der erworbenen thrombotischen-thrombozytopenischen Purpura (aTTP) leiden, einer seltenen, lebensbedrohlichen Blutgerinnungsstörung. Das Medikament wird in Kombination mit einem therapeutischen Plasmaaustausch (Plasmapherese) und Immunsuppression eingesetzt.
Pharmazeuten sprechen von leichten und schweren Ketten, wenn sie Antikörper-Moleküle meinen; der Mensch hat eine Kombination aus zwei leichten und zwei schweren; ein Lama hat eine Konstruktion, die nur aus schweren Ketten besteht. Und diese ist – man darf sich das nicht allzu bildlich vorstellen – viel effizienter. Denn im Vergleich zu den Schwere-Ketten-Antikörpern der Lamas sind Nanobodies noch einmal kleiner; sie bestehen praktisch nur aus der Andockstelle, die für die Antigenbindung notwendig ist. Vom klassischen Y der Antikörper ist damit quasi nur ein i-Tüpfelchen übrig geblieben. Dazu kommt: Nanobodies sind auch noch gegen Hitze und extreme pH-Werte unempfindlich und über vielerlei Applikationswege einzunehmen: oral, intravenös, subkutan und inhalativ. Nanobodies sind also unkaputtbar und ziemlich flexibel.
Bei der oben genannten Autoimmunkrankheit fehlt den Patienten ein Enzym, das für die Blutgerinnung zuständig ist. Und das liegt daran, dass ihr Körper selbst Antikörper gegen dieses Enzym herstellt, was in 90 Prozent der Fälle tödlich endet. Der Wirkstoff Caplacizumab ergänzt nun die Therapie innerhalb der akuten Episode, indem es die Thrombozythenanzahl schneller normalisiert und die Wahrscheinlichkeit eines Rezidivs senkt. In den dramatischen Fällen, in denen ein tödlicher Ausgang droht oder aber ein schwerwiegendes thromboembolisches Ereignis bevorsteht, betrug die Risikoreduktion von Caplacizumab solide 74 Prozent. Die Nebenwirkungen von Nasen- und Zahnfleischbluten sowie Kopfschmerzen werden hingegen für die Betroffenen aushaltbar sein. Ob auch Lamas unter dieser Blutgerinnungsstörung leiden, geht aus der Pressemitteilung nicht hervor.
Alexandra Regner,
PTA und Journalistin
Quelle: Pharmazeutische Zeitung