NEUE WIRKSTOFFE FÜR SELTENE KRANKHEITEN

Auch drei völlig neuartige Therapiearten finden sich in der Liste: die CAR-T-Zelltherapien Tisagenlecleucel (Kymriah^®) und Axicabtagen Ciloleucel (Yescarta^®) sowie das Gentherapeutikum Voretigen Neparvovec (Luxturna^®). Es sind noch nicht alle dieser Medikamente in Deutschland auf den Markt gekommen. Jedoch: Vier Präparate für bisher noch nicht behandelbare Therapiegebiete wurden in einem beschleunigten Zulassungsverfahren geprüft. Dies sind Emicizumab (Hemlibra^®), Patirisan (Onpattro^®), Inotersen (Tegsedi^®) und Lanadelumab (Takhzyro^®). Beschleunigt und unter besonderen Umständen kamen auch zusätzlich drei weitere Medikamente in die Apotheken: Velmanase alfa (Lamzede^®), Verstronidase alfa (Mepsevii^®) und Metreleptin (Myalepta^®).

Rucaparib (Rubraca^®) gegen Eierstockkrebs wurde zwar früher für den Markt freigegeben, jedoch von der EMA mit Vorbehalt versehen: Es liegen noch nicht alle klinischen Daten vor, die normalerweise gefordert sind.

Doch nicht alle Zulassungsanträge haben die Hürden der EMA geschafft: Unter anderem abgelehnt wurden Enclomifen (EnCyzix^®) zur Behandlung von übergewichtigen Männern mit hypogonadotropem Hypogonadismus, das Osteoporose-Mittel Abaloparatid (Eladynos^®), der Faktor-Xa-Hemmer Betrixaban (Dexxience^®) sowie Eteplirsen (Exondys^®), ein Antisense-Therapeutikum zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne. Auch der Kinasehemmer Masitinib (Alsitek^®) war nicht erfolgreich, um zur Behandlung der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) zugelassen zu werden. Der Arzneistoff wird jedoch auch bei Alzheimer, Multipler Sklerose und Krebs geprüft.

Die Europäische Arzneimittelagentur fungiert nicht nur als Zulassungsbehörde, sondern überwacht auch bestehende Zulassungen. Bei diesen Fällen schritt die EMA ein: Das MS-Mittel Daclizumab (Zinbryta^® und Zenapax^®) wurde aus Sicherheitsgründen vom Markt genommen, da in seltenen Fällen tödliche Autoimmun-Hirnentzündungen auftraten. Fluorchinolon-Antibiotika sollen aufgrund ihrer Nebenwirkungen noch restriktiver eingesetzt werden. Die Vorsichtsmaßnahmen bei Valproat-haltigen Medikamenten wurden bei Schwangeren verschärft, um Organschäden bei Kindern zu vermeiden. Gleiches geschah bei den Retinoiden. Weitere Maßnahmen betrafen unter anderem Ulipristalacetat (Esmya^®), Rivaroxaban (Xarelto^®) und Dolutegravir (Tivicay^®, Triumeq^® und Juluca^®).

Insgesamt hat die EMA im Jahr 2018 84 positive Bescheide herausgegeben und 5 negative.

Alexandra Regner,
PTA und Journalistin

Quelle: Pharmazeutische Zeitung